((Traduction automatisée par Reuters à l'aide de l'apprentissage automatique et de l'IA générative, veuillez vous référer à l'avertissement suivant: https://bit.ly/rtrsauto))
La Food and Drug Administration a demandé une nouvelle présentation de la demande de mise sur le marché de Stealth BioTherapeutics pour sa thérapie expérimentale ciblant une maladie génétique rare, le syndrome de Barth, a déclaré la société jeudi.
Le développeur de médicaments a ajouté qu'il avait procédé à une réduction de 30 % de ses effectifs afin de conserver ses ressources en vue d'une éventuelle nouvelle demande.
La décision du régulateur marque un nouveau revers dans les efforts prolongés de Stealth pour mettre le traitement, l'élamipretide, sur le marché après plusieurs retards.
Stealth a reçu la "lettre de réponse complète" de la FDA après un examen de 16,5 mois, au cours duquel la FDA a prolongé son examen de janvier à avril afin d'évaluer des données supplémentaires. Le mois dernier, l'autorité de réglementation n'a pas respecté le délai prolongé .
La société basée à Needham, dans le Massachusetts, cherche à faire approuver l'élamipretide, un traitement potentiel du syndrome de Barth - une maladie qui touche généralement les garçons et qui provoque des faiblesses cardiaques et musculaires et des retards de croissance.
Stealth a présenté les données d'un essai de phase intermédiaire, qui a montré une amélioration de la force musculaire du genou, corrélée à une amélioration du test de marche de six minutes.
La FDA a accepté de considérer la force musculaire de l'extenseur du genou, pour laquelle l'entreprise avait déjà soumis des données, comme un objectif pour soutenir une approbation accélérée, a déclaré l'entreprise.
Cependant, le régulateur hésite à étendre la voie accélérée aux nouveau-nés gravement malades, qui représentent près des deux tiers des participants au programme d'accès élargi à la thérapie.
Le syndrome de Barth touche moins de 150 personnes aux États-Unis et moins de 300 dans le monde, et il n'existe actuellement aucune thérapie approuvée.
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